Show 2021.07.15 2019.10.08 問 題 希少疾病用医薬品として指定されたものに対して、国又は厚生労働大臣がとる施策として医薬品医療機器等法(旧称:薬事法)に規定されていないのはどれか。1つ選べ。
正解.5 解 説 選択肢 1 ~ 4
は、その通りの記述です。 以上より、正解は 5 です。 健康・医療希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の指定制度の概要指定制度について希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品は、医薬品医療機器法第77条の2に基づき、対象患者数が本邦において5万人未満であること、医療上特にその必要性が高いものなどの条件に合致するものとして、薬事・食品衛生審議会の意見を聴いて厚生労働大臣が指定するものです。 ページの先頭へ戻る 制度の背景について希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器の指定制度が制定される以前は、難病、エイズ等を対象とする医薬品や医療機器は、医療上の必要性が高いにもかかわらず、患者数が少ないことにより、本邦では十分にその研究開発が進んでいない状況にありました。また、医療をめぐる国民のニーズの多様化等に対応して、安全かつ良質な医薬品・医療機器を一日も早く医療の現場に提供することが求められていました。このため、こうした国民の期待の高まりや、医薬品・医療機器の研究開発をとりまく状況の変化等を踏まえ、希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器の試験研究を促進するための特別の支援措置を講ずることとしたものです。また、平成25年の薬事法等の一部を改正する法律(平成25年法律第84号)により、医薬品医療機器法上に新たに再生医療等製品が定義され、あわせて、希少疾病用再生医療等製品の制度についても創設されました。 ページの先頭へ戻る 指定基準について指定基準厚生労働大臣は、企業からの希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の指定の申請に基づき、次の指定基準に合致するものを希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品として指定することができることとされています。 1対象者数当該医薬品、医療機器又は再生医療等製品の用途に係る対象者の数が、本邦において5万人未満であること。
2医療上の必要性重篤な疾病を対象とするとともに、次のいずれかに該当するなど、特に医療上の必要性が高いものであること。
3開発の可能性対象疾病に対して当該医薬品、医療機器又は再生医療等製品を使用する理論的根拠があるとともに、その開発に係る計画が妥当であると認められること。 参考リンク国立研究開発法人 医薬基盤・健康・栄養研究所 - 希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器等の研究開発促進制度とは ページの先頭へ戻る 支援措置について支援措置の内容1助成金の交付希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の開発に係る経費の負担を軽減するため、医薬基盤・健康・栄養研究所を通じて助成金の交付を受けることができます。 2指導・助言希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品に関する試験研究について厚生労働省、医薬品医療機器総合機構(PMDA)及び医薬基盤・健康・栄養研究所による指導・助言を受けることができます。 優先対面助言の流れ[PDF形式:143KB] 3税制措置医薬基盤・健康・栄養研究所からの助成金の交付対象期間に行う試験研究に係る費用のうち、希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品に係る試験研究費総額(医薬基盤・基盤・栄養研究所の助成金を除く。)の20%を税額控除額として算定できます。 4優先審査希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品に指定されたものについては、できるだけ早く医療の現場に提供できるよう、他の医薬品・医療機器・再生医療等製品に優先して承認審査がなされます。希少疾病用医薬品に指定された場合は、通常品目に比べて承認審査に係る手数料が減額されます。 5再審査期間の延長希少疾病用医薬品・希少疾病用再生医療等製品に指定され、承認された医薬品・再生医療等製品は、再審査期間が最長10年間に延長されます。 ページの先頭へ戻る 希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の指定手続について指定手続希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の指定申請は、常時受け付けています。指定申請を受け付けた後、薬事・食品衛生審議会の審議を経て指定を行います。 指定相談の事前準備について1相談の申し込み
2相談日の決定相談日は、相談の申込みが行われ、資料が提出された後、指定業務担当者より電話、電子メール又はFAXにより連絡されます。 指定相談の実施について1相談の実施方法
2相談時の注意事項
指定申請に関する事項について
指定申請資料について指定申請書
指定申請資料の添付資料
ページの先頭へ戻る 希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の指定の取消しについて試験研究等の中止の届出について希少疾病用医薬品、希少疾病用医療機器又は希少疾病用再生医療等製品の指定を受けた者が、当該指定に係る希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の試験研究又は製造販売若しくは製造を中止しようとするときは、速やかに厚生労働大臣に届け出なければなりません。 中止届書様式第108 希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の試験研究・製造販売・製造中止届書PDFファイルへのリンク[DOC形式:40KB]Word[PDF形式:49KB] 指定の取り消しについて次のいずれかに該当するときは、指定を取り消すことがあります。
ページの先頭へ戻る 承継の取扱い指定者から、他の者(以下「承継者」という。)に本邦での開発権を譲渡する場合、指定者は、以下の資料を提出してください。ただし、指定者が当該指定を受けた時点から、変更が生じている場合には、変更部分について、承継時点でも指定要件を充足することを示す資料もあわせて提出してください。なお、承継は、指定者宛に発出する指定取消書、承継者宛に発出する指定書を以て認めるものとします。なお、承継を検討している指定者は事前に医薬品審査管理課又は医療機器審査管理課の指定業務担当者へ相談してください。
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